Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Tegsedi, Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv, Skelleftesjukan)

NTrådets rekommendation till regionerna är:
att Tegsedi och Onpattro kan användas för patienter i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med ttrstabiliserare. Försämring definieras som subjektivt upplevd försämring i kombination med något/några av följande mått i en sammanvägd helhetsbedömning:

tydlig försämring vid neurofysiologisk undersökning

>4 p försämring enligt Kumamotoskalan

ofrivillig viktnedgång cirka 5 % av kroppsvikten / mBMIminskning med cirka
10 % (modified BMI)

debut av nya symtom eller tecken på ytterligare organpåverkan (undantag vid
ögonamyloidos)

att behandling initieras och utvärderas enligt NTrådets riktlinjer framtagna i samråd
med den nationella expertgruppen för transtyretinamyloidos

att använda kvalitetsregistret SveATTRregistret för uppföljning

att teckna de nationellt framtagna avtalen för Tegsedi och Onpattro

I samband med nationell samverkan för läkemedlen mot transtyretinamyloidos har nationella förhandlingar genomförts med företagen som marknadsför Tegsedi och Onpattro vilket resulterat i avtal som innebär återbäring av en del av kostnaderna till regionerna när läkemedlen rekvireras.

På NT-rådets uppdrag har en nationell expertgrupp tillsatts för att uppnå jämlik och kostnadseffektiv användning. Expertgruppen har fastslagit kriterier för insättning och utvärdering av behandling med Tegsedi och Onpattro.


En sammanvägd bedömning av ovanstående faktorer gör att Tegsedi och Onpattro kan betraktas som kostnadseffektiva för en begränsad patientgrupp.

Läs hela rekommendationen här

Liknande poster

NT-rådet rekommenderar behandlingar mot Skelleftesjukan

Tofersen omfattas av nationell samverkan

NT-rådets rekommendation: Libmeldy (atidarsagen-autotemcel) vid metakromatisk leukodystrofi