Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.
Europeiska kommissionen godkänner Amvuttra (vutrisiran) för behandling för behandling av ärftlig transtyretinamyloidos (hATTR amyloidos, Skelleftesjukan) hos vuxna patienter med polyneuropati i stadium 1 eller 2.
Läs mer...8-månadersresultat från fas 3-studien HELIOS-A presenterades muntligen på SFNPs årliga kongress den 21-22 januari, som utvärderar Alnylams RNAi-terapi vutrisiran som behandling vid hATTR-amyloidos med polyneuropati. Samtliga sekundära effektmått för studien uppnåddes vid 18 månader, inklusive statistiskt signifikant förbättring av progression av neuropati, livskvalitet (QOL), gånghastighet, nutritionsstatus och funktionsnedsättning (R-ODS), jämfört med placebo.
Läs mer...Positiva 18-månadersresultat för vutrisiran som behandling av hATTR-amyloidos med polyneuropati
Läs mer...En öppen studie i fas 3b visade att behandling med patisiran gav snabb och varaktig sänkning av serum-TTR hos patienter med hATTR-amyloidos och progredierande polyneuropati efter ortotopisk levertransplantation.
Läs mer...
