Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.
Som ett av de första länderna i världen vill Socialstyrelsen införa nyföddhetsscreening för den sällsynta men mycket allvarliga sjukdomen spinal muskelatrofi (SMA). Idag skickas förslaget ut på remiss och enligt planen kommer screeningen att kunna påbörjas i slutet av sommaren.
Läs mer...De allra första genterapeutiska metoderna införs nu i svensk sjukvård. På Karolinska Universitetssjukhuset har läkemedlet Zolgensma givits till tre små barn med en svår form av spinal muskelatrofi.
Läs mer...Produktresumen har blivit uppdaterad för att inkludera observationella data som visade att behandling med NUSINERSEN ledde till kliniskt betydelsefulla förbättringar, stabilisering av motorisk funktion hos vuxna med spinal muskelatrofi (SMA) och bibehållen säkerhetsprofil
Läs mer...NT-rådet har beslutat att rekommendera läkemedlet Zolgensma mot spinal muskelatrofi (SMA). Zolgensma är en genterapi som ges vid ett tillfälle vid behandling av den ärftliga och sällsynta neuromuskulära sjukdomen spinal muskelatrofi typ 1.
Läs mer...Behandling med Spinraza förbättrade eller stabiliserade motoriska funktioner hos olika typer av patienter, inklusive unga vuxna. Den långsiktiga säkerhetsprofilen var densamma för ett brett spektrum av åldrar och typer av SMA.
Läs mer...
