NT-rådet rekommenderar behandlingar mot Skelleftesjukan
NT-rådets avger ett yttrande till regionerna angående Amvuttra (vutrisiran), Onpattro (patisiran), Tegsedi (inotersen) vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv, Skelleftesjukan).
Läs mer...NT-rådet
Tofersen omfattas av nationell samverkan
NT-rådet har beslutat att tofersen vid ALS ska omfattas av nationell samverkan. En hälsoekonomisk värdering har beställts från TLV.
Läs mer...NT-rådets rekommendation: Libmeldy (atidarsagen-autotemcel) vid metakromatisk leukodystrofi
NT-rådets rekommendation till regionerna är att Libmeldy bör användas vid behandling av metakromatisk leukodystrofi (MLD) som kännetecknas av bialleliska mutationer i arylsulfatas A-genen (ARSA), med sänkt ARSA-enzymaktivitet som följd: hos barn med sen infantil eller tidig juvenil form, utan kliniska manifestationer av sjukdomen; hos barn med tidig juvenil form, med tidiga kliniska manifestationer av sjukdomen, som fortfarande förmår gå utan stöd och innan kognitionen börjar påverkas.
Läs mer...Genterapin Zolgensma rekommenderas till små barn med SMA
NT-rådet har beslutat att rekommendera läkemedlet Zolgensma mot spinal muskelatrofi (SMA). Zolgensma är en genterapi som ges vid ett tillfälle vid behandling av den ärftliga och sällsynta neuromuskulära sjukdomen spinal muskelatrofi typ 1.
Läs mer...NT-rådet yttrar sig om Tegsedi (inotersen) och Onpattro (patisiran) vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv, Skelleftesjukan)
På NT-rådets uppdrag har en nationell expertgrupp tillsatts för att uppnå jämlik och kostnadseffektiv användning. Expertgruppen har fastslagit kriterier för insättning och utvärdering av behandling med Tegsedi och Onpattro.
Läs mer...