Idag blev Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), den första genterapin mot spinal muskelatrofi (SMA), villkorat godkänd för behandling av SMA typ 1 hos barn upp till 21 kg och för barn som har mutation i båda allelerna av SMN1-genen och upp till tre kopior av SMN2-genen. Behandlingen har visat kliniskt signifikant effekt både innan symptom har uppträtt och när väl symptom dyker upp vid SMA typ 1. Detta inkluderar förlängd komplikationsfri överlevnad och manifestering av motoriska milstolpar som aldrig tidigare har kunnat uppnås vid SMA och som hittills har varit bibehållna upp till 5 år.
Läs mer...
Novartis meddelar att ny Mayzent® (siponimod) data visar bibehållen effekt med att fördröja funktionsnedsättning upp till fem år för patienter med Sekundär progressiv MS.
Läs mer...
Siponimod är den första och enda orala behandlingen för patienter med sekundär progressiv multipel skleros (SPMS) med aktiv sjukdom i Europa (1).
Siponimod ger SPMS-patienter med aktiv sjukdom tillgång till en oral behandling som försenar progression hos denna patientpopulation.
Godkännandet baseras på data från EXPAND-studien, den största randomiserade kliniska fas tre studien i en bred SPMS population, visar att siponimod signifikant minskar risken för sjukdomsprogression, inklusive funktionsnedsättning och kognitiv försämring (2,3).
Läs mer...
