Nya fas 3-data för vutrisiran presenterade
8-månadersresultat från fas 3-studien HELIOS-A presenterades muntligen på SFNPs årliga kongress den 21-22 januari, som utvärderar Alnylams RNAi-terapi vutrisiran som behandling vid hATTR-amyloidos med polyneuropati. Samtliga sekundära effektmått för studien uppnåddes vid 18 månader, inklusive statistiskt signifikant förbättring av progression av neuropati, livskvalitet (QOL), gånghastighet, nutritionsstatus och funktionsnedsättning (R-ODS), jämfört med placebo.
Läs mer...