Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

DENNA WEBBPLATS ANVÄNDER KAKOR (COOKIES). Vi använder kakor för att kunna ge dig en bra upplevelse när du besöker vår webbplats. Kakor används för webbstatistik för att kunna göra förbättringar på webbplatsen. Läs mer om vår cookie policy. Du kan välja att godkänna att vi använder kakor under ditt besök genom att klicka på “Jag godkänner”.

Ontozry (cenobamat) mot epilepsi nu godkänt av EU-kommisionen

EU-kommissionen har beslutat att godkänna Ontozry (cenobamat) för behandling av vuxna med epilepsi och fokala anfall som inte kontrollerats tillräckligt trots behandling med minst två epilepsiläkemedel.
– Den nya behandlingen kan innebära att en betydande andel av tidigare terapiresistenta patienter blir anfallsfria, säger Elinor Ben-Menachem, professor i neurologi med inriktning mot epilepsi vid sektionen för klinisk neurovetenskap, Sahlgrenska akademin.

I Sverige har drygt 80 000 människor epilepsi vilket innebär att det är den vanligaste kroniska vneurologiska sjukdomen. Drygt hälften av epilepsipatienterna har epilepsi med fokala anfall, som startar i en begränsad del av hjärnan. Omkring 11 000-13 000 av dessa patienter är läkemedelsresistenta, det vill säga svarar i liten utsträckning eller inte alls på behandling med läkemedel. Det är för dessa patienter som EU-kommissionen nu beslutat att godkänna Ontozry.

-Beskedet är glädjande. Vi kan nu erbjuda de mest utsatta epilepsipatienterna ett behandlingsalternativ som kan innebära att en betydande andel blir anfallsfria, säger professor Elinor BenMenachem, svensk prövningsledare för studien bakom godkännandet. Att leva med okontrollerad epilepsi kan innebära en stor påfrestning i livet. Anfall kan komma vid olämpliga och oförutsägbara tillfällen.

-Livet kan påverkas negativt på många sätt och gå ut över arbete, familjesituation, fritidsintressen och sociala relationer. Patienter med anfall av allvarligare typ drabbas inte sällan av fallskador och lever med ständig oro, säger Elinor Ben-Menachem. Svenska patienter i studien Till grund för godkännandet ligger ett studieprogram som omfattar drygt 1 900 patienter. Av dessahar åtta patienter behandlats i Sverige. Resultaten, som visade en signifikant reduktion av antalet
anfall, publicerades 2019 i den vetenskapliga tidskriften The Lancet Neurology.1EU-kommissionen har godkänt Ontozry (cenobamat) som tilläggsbehandling av fokala anfall, medeller utan sekundär generalisering hos vuxna patienter med epilepsi, som inte har kontrollerats tillräckligt trots tidigare behandling med minst två antiepileptika.

Fas III-studie startad för ny beredningsform av levodopa

  • Det finns ett stort behov av nya och enklare behandlingsformer för parkinsonpatienter med otillräcklig symtomkontroll på peroral behandling
  • Levodopa är standardbehandling vid Parkinsons sjukdom, oavsett sjukdomsfas
  • Socialstyrelsens nationella riktlinjer för Parkinsons sjukdom menar att fler patienter än idag skulle få stor nytta av adekvat behandling i komplikationsfas1

AbbVie meddelar att den första svenska parkinsonpatienten nu har inkluderats i en fas III-studie för att utvärdera en ny beredningsform av levodopabehandling för parkinsonpatienter med otillräcklig symtomkontroll på peroral medicinering. Parkinsons sjukdom är en neurologisk sjukdom som orsakas av brist på signalsubstansen dopamin i hjärnan, vilket påverkar rörelsekontrollen och kan leda till ofrivillig stelhet och/eller överrörlighet, symtom på den så kallade komplikationsfasen.

Studien pågår under ett år och ska som primärt utfallsmått utvärdera säkerhet och tolerabilitet av subkutant tillfört läkemedel. Sekundärt utvärderas bland annat behandlingens förmåga att minska tid i motorisk OFF (då parkinsonsymtom som stelhet och skakningar förekommer), effekter på icke-motoriska symtom, samt möjlighet till ökad parkinsonrelaterad livskvalitet. Studien genomförs i 13 länder i Europa, Nordamerika, Asien och Australien. I Sverige kommer ett fåtal patienter att inkluderas.

– Levodopa är standardbehandling vid Parkinsons sjukdom, så vi ser fram emot att även vi i Sverige får vara med och utvärdera denna nya typ av levodopabehandling eftersom det finns ett stort behov av fler behandlingsalternativ för parkinsonpatienter som inte får tillräcklig hjälp av peroral behandling, säger Per Odin, professor och chef för Avdelningen för Neurologi vid Lunds Universitet, samt nationell koordinator för studien.

– Med nya innovativa mediciner och vårdlösningar kan vi hjälpa parkinsonpatienter att bättre hantera sina symtom och leva ett bra liv, trots sjukdom, säger Jan Kövamees, legitimerad läkare och medicinskt ansvarig inom Neuroscience på AbbVie Scandinavia. Vi är därför mycket glada att även svenska parkinsonpatienter kan vara med och pröva denna nya behandlingsmöjlighet.

Referenser:

  1. Nationella riktlinjer för vård vid multipel skleros och Parkinsons sjukdom – Stöd för styrning och ledninghttps://www.socialstyrelsen.se/globalassets/sharepoint-dokument/artikelkatalog/nationella-riktlinjer/2016-12-1.pdf

Tegsedi och Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos

NT–rådets rekommendation till regionerna är:

• att Tegsedi och Onpattro kan användas vid ärftlig transtyretinamyloidos hos vuxna patienter med polyneuropati i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med ttr–stabiliserare Vyndaqel 20 mg (tafamidis). Försämring definieras som subjektivt upplevd försämring i kombination med något/några av följande mått i en sammanvägd helhetsbedömning:
– tydlig försämring vid neurofysiologisk undersökning
– >4p försämring enligt Kumamoto–skalan
– ofrivillig viktnedgång cirka 5% av kroppsvikten / mBMI–minskning med cirka 10 % (modified BMI)
– debut av nya symtom eller tecken på ytterligare organpåverkan (undantag vid ögonamyloidos)

• att behandling med Tegsedi och Onpattro initieras och utvärderas enligt NT–rådets riktlinjer framtagna i samråd med den nationella expertgruppen för ärftlig transtyretinamyloidos
• att använda kvalitetsregistret SveATTR–registret för uppföljning
• att teckna de nationellt framtagna avtalen för Tegsedi, Onpattro och Vyndaqel20 mg

Läs hela rekommendationen här

Den orala behandlingen Evrysdi (risdiplam) vid spinal muskelatrofi godkänd i Europa

EU-kommissionen har godkänt Evrysdi* (risdiplam) för behandling av spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter från 2 månaders ålder. Läkemedlet är en oral lösning för självadministrering i hemmet. Spinal muskelatrofi är en allvarlig genetisk, neuromuskulär sjukdom som leder till att musklerna förtvinas (atrofi). Sjukdomen leder till muskelsvaghet och en gradvis försämring av rörelseförmågan. Hos små barn är SMA den vanligaste genetiska orsaken till tidig spädbarnsdöd.

– Det är fantastiskt att vi får ytterligare ett läkemedel för SMA och särskilt viktigt att även vuxna ingått i studieprogrammet som ligger till grund för godkännandet. Det finns ett behov av att utöka behandlingsarsenalen, säger Mar Tulinius, professor i pediatrik vid Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus i Göteborg.

Godkännandet från EU-kommissionen bygger på resultat från två kliniska prövningar, designade för att vara representativa för ett brett spektrum av patienter som lever med SMA: FIREFISH-studien med spädbarn i åldern 2-7 månader med symtomatisk typ 1 och SUNFISH-studien som inkluderat barn och vuxna i åldern 2-25 år med symtomatisk typ 2 och 3. SUNFISH är en placebokontrollerad studie som inkluderat vuxna patienter med SMA typ 2 och 3.

Om Evrysdi

Evrysdi är utformad för att behandla SMA genom att öka och upprätthålla produktionen av SMN-protein. SMN-protein finns i hela kroppen och är viktigt för funktionen av nerver som styr muskler och rörelse. Utan det kan nervceller inte fungera korrekt, vilket leder till muskelsvaghet över tid. Risdiplam är en modifierare av pre-mRNA-klyvning av SMN2 (survival of motor neuron 2) utvecklad för behandling av SMA orsakad av mutationer i SMN1-genen i kromosom 5q som leder till brist på SMN-protein. Evrysdi är godkänt för behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter från 2 månaders ålder, med en klinisk diagnos av SMA typ 1, typ 2 eller typ 3 eller med en till fyra SMN2-kopior. Läkemedlet administreras i hemmet i flytande form via munnen eller med hjälp av en sondmatningsslang.

Evrysdi kommer framöver att genomgå en hälsoekonomisk utvärdering av TLV.

Om spinal muskelatrofi (SMA)

Spinal muskelatrofi är en allvarlig, progressiv neuromuskulär sjukdom som kan vara dödlig. Det drabbar ungefär ett av 10 000 barn och är den främsta genetiska orsaken till spädbarnsdödlighet. SMA orsakas av en mutation av genen för SMN (survival motor neuron), vilket leder till en brist på SMN-protein. Detta protein finns i hela kroppen och är viktigt för funktionen av nerver som styr muskler och rörelse. Beroende på typen av SMA kan en individs fysiska styrka och förmåga att gå, äta eller andas minskas eller förloras avsevärt.

*Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Rapporteringen ska göras till Läkemedelsverket www.lakemedelsverket.se eller direkt till Roche på [email protected] eller via telefon 08 – 726 12 00.

Positive opinion för Ponvory från Janssen av CHMP för behandling av MS

Den 25 mars fick Ponvory positive opinion från CHMP. Den aktiva substansen är ponesimod. En möjlig verkningsmekanism är att ponesimod genomatt binda till lymfocyter hindrar dessa att gå över till CNS.

Läs hela EMAs Summary of opinion