Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Alnylam ansöker om godkännande för vutrisiran för behandling av hATTR-amyloidos med polyneuropati

Nya 9-måndersdata från fas 3-studien HELIOS-A presenterades nyligen på europeiska ATTR-mötet European ATTR Amyloidosis Meeting, som utvärderar Alnylams RNAi-terapi vutrisiran som möjlig behandling av patienter med hATTR-amyloidos med polyneuropati. Dessa data ingår nu i den ansökan om godkännande som nu har lämnat in till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA enligt ett pressmeddelande från Alnylam från den 13 september.

 

Nya data för ABBV-0805 i Parkinsons sjukdom presenteras på MDS-kongressen

BioArctic kommer att presentera nya prekliniska data för ABBV-0805, en anti-α-synuklein-antikropp under utveckling, vid International Congress of Parkinsons disease and movement disorders® (MDS), som hålls virtuellt den 17 till 22 september, 2021. Presentationen, som har blivit utvald som ett Top Abstract, innehåller data som visar ABBV-0805s förmåga att selektivt binda till lösliga skadliga α-synuklein-aggregat.

BioArctic kommer under MDS-kongressen att presentera ett abstract med fokus på prekliniska data som stödjer en fortsatt utveckling av ABBV-0805 för behandling av Parkinsons sjukdom. Abstractet har valts ut som en Top Abstract-presentation och BioArctics Vice President Head of Research, Johanna Fälting, har bjudits in att delta i en paneldiskussion under kongressen kallat Recent and Ongoing Industry-led Clinical Trial Top Abstracts. De data som ska presenteras visar att ABBV-0805 selektivt binder lösliga skadliga α-synuklein-aggregat såsom oligomerer och protofibriller. Dessutom visar ABBV-0805 en dosberoende minskning av både lösliga och olösliga α-synuklein-aggregat i mushjärna, vilket förhindrar att α-synuklein sprids, fördröjer försämring av motororiken och förlänger livslängden. Vidare har bindning av ABBV-0805 till patologiskt α-synuklein i hjärnprover från patienter med Parkinsons sjukdom också påvisats.

”Det är glädjande att se de data för ABBV-0805 som presenteras på MDS-kongressen. Vi ser fram emot den fortsatta utvecklingen av denna antikropp som en potentiell sjukdomsmodifierande behandling för patienter med Parkinsons sjukdom”, säger BioArctics vd Gunilla Osswald.

Alla abstracts från MDS-kongressen finns tillgängliga på kongressens webbplats.

Detta pressmeddelande berör en läkemedelskandidat under utveckling och avser inte att förmedla några slutsatser gällande effekt och säkerhet. Det finns ingen garanti för att denna läkemedelskandidat vare sig kommer att slutföra det kliniska utvecklingsprogrammet eller erhålla godkännande av relevanta myndigheter.

Miljöfaktorer kopplade till MS kartläggs i Uppsalastudie

Vilken roll spelar miljögifter, livsstil, ärftlighet och molekyler i blodet för uppkomsten av multipel skleros (MS)? Det ska en studie ledd av forskare vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet kartlägga.

– Det finns fler än 150 000 kända kemikalier och användningen ökar stadigt. Detta kan bidra till att fler drabbas av MS. Vi vill förstå samspelet mellan kända riskfaktorer och yttre miljöfaktorer för att få en bättre kunskap om varför vissa individer drabbas. Om det finns en koppling till hormonstörande ämnen kan detta förklara varför kvinnor drabbas oftare idag än tidigare, säger Kim Kultima, forskare och kemist vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet, som leder studien och nyligen tilldelades ett anslag på en halv miljon från patientföreningen NEURO.

Multipel skleros (MS) är en kronisk, neurologisk sjukdom som drabbar hjärna och ryggmärg. Det är en så kallad autoimmun sjukdom där immunförsvaret angriper kroppens egna vävnader. I Sverige insjuknar cirka 1000 personer årligen, vanligtvis i 20–40 årsåldern. Kvinnor drabbas i dubbelt så hög utsträckning som män. Obehandlad leder sjukdomen till svåra funktionshinder och för tidig död.

– Orsaken till MS är i stort sett okänd, men epidemiologiska och genetiska studier indikerar att sjukdomen utlöses hos genetiskt mottagliga individer efter exponering för livsstils- och miljöfaktorer. Fler än 200 olika genetiska riskfaktorer har identifierats och vi vet till exempel att rökning och vissa virusinfektioner hos ungdomar är associerade med ökad risk. Trots detta är det i stort sett okänt vilka molekylära förändringar riskfaktorerna ger upphov till och varför de ökar risken att utveckla sjukdomen, förklarar Kim Kultima.

I studien kommer forskarna utgå från biobanker, en resurs som utvecklats under 15 år. Enligt Kim Kultima ger bankerna en unik möjlighet att studera de komplexa sambanden mellan arv- och miljöfaktorer som ligger till grund för utvecklingen av MS.

– Det finns prover från mer än 3 400 nydiagnostiserade MS-personer och mer än 4 000 matchade kontroller. Det handlar både om genotypisk information kopplad till kända riskfaktorer, livsstilsinformation och blod, säger han och fortsätter:

– Vi kommer att använda nyutvecklade, så kallade masspektrometribaserade metoder, som kan mäta koncentrationerna av flera tusen olika ämnen som finns i blodet, såsom små signalerande molekyler, enzymer, fetter, men även andra industriella kemikalier som vi får i oss och som lagras och mycket långsamt utsöndras från kroppen.

Datan som genereras kommer forskarna sedan hantera med hjälp av speciellt framtagna bioinformatiska verktyg, kraftfulla datorer och så kallad maskininlärande tekniker, även populärt kallat AI (artificiell intelligens).

– Det handlar i slutändan om att kunna identifiera vilka molekyler som kan spela en mycket viktig roll för utvecklingen och fortskridandet av sjukdomen och förstå om vår ökade kemikalieanvändning kan vara en bidragande orsak till att andelen nydiagnostiserade MS personer ökar. Vi hoppas våra resultat i framtiden leder till bättre möjligheter att behandla och förebygga MS, avrundar Kim Kultima.

För mer information/intervju, kontakta:
Kim Kultima, docent och kemist vid klinisk kemi och farmakologi, Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet, tel: 018- 611 42 48, e-post: [email protected]

Koppling mellan adhd och demens över generationer

En stor studie vid Karolinska Institutet har hittat en koppling mellan adhd och demens över generationer. Studien, som publicerats i tidskriften Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association, visar att föräldrar och mor- och farföräldrar till personer med adhd hade högre risk för demens än de med barn och barnbarn utan adhd.

– Fynden tyder på att det finns en ärftlig och/eller miljömässig koppling mellan adhd och demens. Nu behöver vi ytterligare studier för att förstå de underliggande mekanismerna, säger studiens försteförfattare Le Zhang, doktorand vid institutionen för medicinsk epidemiologi och biostatistik på Karolinska Institutet.

Adhd (attention-deficit/hyperactivity disorder) är en neuropsykiatrisk diagnos som kännetecknas av ouppmärksamhet, impulsivitet och hyperaktivitet och drabbar uppskattningsvis drygt 3 procent av världens vuxna befolkning.

Ökat antal adhd-diagnoser

Antalet nya adhd-diagnoser har ökat kraftigt de senaste årtiondena i takt med att medvetenheten och kunskapen om adhd växt. Eftersom diagnosen är förhållandevis ny finns endast ett fåtal mindre studier som studerat utvecklingen av demens hos personer med adhd, och studierna har ofta visat motstridiga resultat.

I den aktuella studien ville forskarna överbrygga detta genom att undersöka i vilken utsträckning äldre generationer till individer med adhd diagnostiserats med demens. Forskarna inkluderade fler än två miljoner personer födda i Sverige mellan 1980 och 2001, varav drygt 3,2 procent hade en adhd-diagnos. Med hjälp av nationella register kopplade forskarna dessa personer till över fem miljoner biologiska släktingar, inklusive föräldrar, mor- och farföräldrar och föräldrars syskon, och studerade i vilken utsträckning dessa släktingar utvecklade demens.

Forskarna fann att föräldrar till personer med adhd hade 34 procent högre risk för demens än föräldrar till personer utan adhd. Risken för Alzheimers sjukdom, den vanligaste typen av demens, var 55 procent högre för föräldrar till individer med adhd. Det var också mer sannolikt att individer med adhd hade föräldrar med tidig snarare än sen demensdebut.

Forskarna noterar att den absoluta risken för demens var liten för föräldrakohorten; endast 0,17 procent av föräldrarna fick en demensdiagnos under uppföljningsperioden.

Lägre association för andragradssläktingar
Kopplingen var lägre för andragradssläktingar till personer med adhd, dvs. mor- och farföräldrar och syskon till föräldrarna. Till exempel hade mor- och farföräldrar till personer med adhd 10 procent ökad risk för demens jämfört med mor- och farföräldrar till personer utan adhd.

Zheng Chang

Zheng Chang, foto: Gunilla Sonnebring.

Studien kan inte fastställa något orsakssamband men forskarna presenterar flera potentiella förklaringar som kan undersökas i framtida studier.

– Man kan tänka sig att det kan finnas hittills oupptäckta genvarianter som bidrar till båda tillstånden eller miljömässiga riskfaktorer, som socioekonomiska förhållanden, som kan påverka associationen. En annan möjlig förklaring är att adhd ökar risken för en rad fysiska åkommor som i sin tur bidrar till ökad risk för demens, säger studiens korresponderande författare Zheng Chang, forskare vid institutionen för medicinsk epidemiologi och biostatistik på Karolinska Institutet.

Forskningen har finansierats med anslag från Forskningsrådet för hälsa, arbetsliv och välfärd (FORTE), Vetenskapsrådet, Hjärnfonden, Europeiskaunionens Horizon 2020 forsknings och innovationsprogram under Marie Skłodowska-Curie, Fredrik och Ingrid Thurings Stiftelse och Karolinska Institutets forskningsstiftelser.

Medförfattarna Ebba Du Rietz och Henrik Larsson har rapporterat intressekonflikter utanför det aktuella arbetet.

Publikation

Attention-deficit/hyperactivity disorder and Alzheimer’s disease and any dementia: a multi-generation cohort study in Sweden,” L. Zhang, E. Du Rietz, R. Kuja-Halkola, M. Dobrosavljevic, K. Johnell, N. L. Pedersen, H. Larsson, and Z. Chang, Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association, online 9 september, 2021, doi: 10.1002/alz.12462

Nytt arbetssätt på neurokirurgen på Sahlgrenska Universitetssjukhuset har kortat operationsköerna


Operation, neurokirurgen. Fotograf/Källa: Johanna Ewald St Michaels

Fler operationer och kortad vårdkö är resultatet av ett nytt arbetssätt inom den neurokirurgiska vårdkedjan som nu nomineras till Svenska Leanpriset 2021 av Lean Forum.

– Det är väldigt roligt för oss att vårt arbete uppmärksammats även utanför vårdsektorn och att vi nu är nominerade till ett så prestigefullt pris, säger Göran Matejka, biträdande sjukhusdirektör på Sahlgrenska Universitetssjukhuset.

Neurokirurgen på Sahlgrenska Universitetssjukhuset utreder och opererar patienter med sjukdomar eller skador på hjärna och nervsystem. Kirurgin är komplex med stora variationer i operationstid. Cirka 40 procent av patienterna kommer in akut, vilket ställer stora krav på flödet i en vårdkedja där flera specialiteter från olika delar av sjukhusets verksamheter är involverade, till exempel neurokirurg, narkossköterska, operationssköterska, narkosläkare, operationskoordinator, omvårdnadssköterskor, narkosläkare och städpersonal. Sedan några år tillbaka har neurokirurgen arbetat flitigt med att utveckla det gränsöverskridande arbetet med målet att minska de växande vårdköerna.

– Processerna på ett sjukhus spänner över många enheter och det krävs att man klarar att lyfta blicken och se hur kedjan hänger ihop. Ibland kan det som blir en förbättring på den egna enheten försvåra arbetet på en annan. I detta arbete har man lyckats att få hela kedjan att lyfta, säger Göran Matejka.

– Genom att se över hela den neurokirurgiska processen och utnyttja den samlade kapaciteten har vi fått effektivare flöden och fler patienter får nu sin operation i tid utifrån medicinska prioriteringar, säger Åsa Lundgren Nilsson, verksamhetschef för Neurosjukvården på Sahlgrenska Universitetssjukhuset.

Effektivare flöden ger positiva effekter, inte bara för patienterna utan också för alla inblandade specialiteter.

– Tidigare kunde det bli så mycket som 60 samtal på operationsdagens morgon för att reda ut problem, dessa har vi kunnat minska. Nu har vi i stället ett kort möte varje morgon och eftermiddag där teamet träffas och löser de flesta frågor, säger Åsa Lundgren Nilsson.

För att utnyttja kapaciteten arbetar man parallellt med tre patientflöden. Så undviks stopp och flaskhalsar i operationsflödet. Korta ingrepp planeras in före komplicerade för att på så vis kunna rotera patienterna snabbare.

– Vi jobbar dagligen med förbättringar som påverkar det gemensamma flödet. Varje förbättring skapar möjligheter och har direkt påverkan på patientens och närståendes välmående. Vi tar det bästa från processen och det bästa från verksamheten och levererar det bästa för patienten, säger Åsa Lundgren Nilsson.

 

Fakta: Neurokirurgen och Svenska Leanpriset

Den neurokirurgiska verksamheten utgör en del av Neurosjukvården, An/Op/Iva och Hybrid och Intervention, Sahlgrenska Universitetssjukhuset. Vårdinsatser, både akuta och planerade, kan också erbjudas patienter som kommer från andra delar av landet.

Lean är en metod för verksamhetsutveckling där fokus är att skapa maximalt kundvärde baserat på de resurser som finns. Genom att kartlägga arbetsprocesser och lyfta fram förbättringsåtgärder blir alla delaktiga och arbetet går snabbare framåt.

Lean Forum är en ideell förening som sedan 2008 har delat ut Svenska Leanpriset i syfte att lyfta fram förebilder som inspirerar till fortsatt god leanutveckling i Sverige. I år har Lean Forum utsett Neurokirurgi på Sahlgrenska Universitetssjukhuset till en av fyra nominerade som går till final den 12 oktober. Övriga nominerade är Powertrain, Engineering Sweden AB, Lindbäcks Bygg AB och Hillrom.