European Medicines Agency lägger till observationella data för vuxna med SMA i produktresumen för SPINRAZA (nusinersen)
European Medicines Agency lägger till observationella data för vuxna med SMA i produktresumen för SPINRAZA (nusinersen)
* Produktresumen har blivit uppdaterad för att inkludera observationella data som visade att behandling med NUSINERSEN ledde till kliniskt betydelsefulla förbättringar, stabilisering av motorisk funktion hos vuxna med spinal muskelatrofi (SMA) och bibehållen säkerhetsprofil
* Dessa observationella data ger ytterligare stöd för NUSINERSENs effekt och säkerhet, nästan fem år efter dess marknadsföringstillstånd i EU
* En annan uppdatering av produktresumen ger ytterligare vägledning om hur NUSINERSEN ska administreras vid missade eller försenade doser
Vill Du veta mera om Ontozry® (cenobamat)? När passar det Dig bäst?
Inbjudan till digital produktinformation.
Ontozry är avsett som tilläggsbehandling av fokala anfall, med eller utan sekundär generalisering hos vuxna patienter med epilepsi, som inte kontrollerats tillräckligt trots tidigare behandling med minst två antiepileptiska läkemedel.
Vi vill gärna berätta det viktigaste om Ontozry, hur dess dubbla verkningsmekanism skiljer sig från andra behandlingsalternativ, samt visa effektdata gällande minskad anfallsfrekvens och anfallsfrihet1
Mötet genomförs digitalt.
Genterapin Zolgensma rekommenderas till små barn med SMA
NT-rådet har beslutat att rekommendera läkemedlet Zolgensma mot spinal muskelatrofi (SMA). Zolgensma är en genterapi som ges vid ett tillfälle vid behandling av den ärftliga och sällsynta neuromuskulära sjukdomen spinal muskelatrofi typ 1.
Zolgensma (onasemnogen abeparvovek) rekommenderas till patienter som väger mindre än 13,5 kg och har upp till 3 kopior av SMN 2-genen med SMA typ 1. För patienter som inte är aktuella för behandling med Zolgensma är rekommendationen att barn under 18 år i första hand använder Evrysdi och i andra hand Spinraza enligt NT-rådets rekommendation för dessa läkemedel. Läkemedlen ska inte kombineras och om patienten behandlats med Zolgensma ska inte ytterligare behandling genomföras med Evrysdi eller Spinraza.
– NT-rådet är glada att kunna rekommendera Zolgensma som bedöms vara en mycket viktig behandling för patienter med SMA typ 1. Det är ett efterlängtat och glädjande besked, säger Gerd Lärfars, ordförande NT-rådet.
Läkemedlet Zolgensma är en ny genterapi med en mycket hög engångskostnad. Utan avtal är läkemedelskostnaden cirka 20 miljoner kronor för en behandling. NT-rådets målsättning för nya läkemedel som är gen- och cellterapier är att hitta bra modeller för snabb och jämlik introduktion, med en riskdelning mellan regioner och företag vad gäller osäkerheten om framtida effekt av behandlingen. Ambitionen när det gäller Zolgensma har varit att komma fram till ett långsiktigt hållbart utfallsbaserat avtal, där uppföljning av behandlingsresultatet används för att dela risken avseende kostnaden för behandlingen. Trots ett mycket omfattande och tidskrävande arbete av den regiongemensamma förhandlingsgruppen gick det inte att komma fram till ett sådant avtal. Det nuvarande avtalet innebär att engångskostnaden reducerats så att kostnaden kan anses rimlig utifrån antagandet att företagets bedömning om livslång effekt uppfylls.
– Vi lyckades inte komma fram till ett utfallsbaserat avtal. Det beror i stor utsträckning på att det inte går att få tillgång till uppföljningsdata från Socialstyrelsen som sen kan användas för uppföljning av avtalet tillsammans med företaget. Det är därför mycket angeläget att pågående översyn av hur hälsodata ska kunna användas ger resultat så snart som möjligt så att effekterna av de här behandlingarna kan följas upp över tid via hälsodataregister, säger Mikael Svensson, som ingår i regionernas förhandlingsgrupp.
Zolgensma är en potentiellt livräddande behandling för en sjukdom med mycket hög svårighetsgrad och har visat god effekt på överlevnad och motorisk förmåga. Dock finns en stor osäkerhet avseende långtidseffekten då det endast finns tillgängliga kliniska data för ett par år efter behandling av en liten grupp patienter. Den här typen av nya dyra läkemedel som ges som en engångsbehandling, där osäkerheten om de långsiktiga effekterna är hög, blir allt vanligare. De kan behöva hanteras med hållbara avtalslösningar med rimlig riskdelning och acceptabla juridiska villkor där företaget och regionerna delar på den ekonomiska risken.
Världens farligaste gift kan göra stor nytta som läkemedel
Pål Stenmark ser botulinumtoxin – världens farligaste gift – som en legobyggsats han kan förändra så att det får nya funktioner. Ett mål är att få fram nya och effektivare läkemedel, bland annat mot smärta. Via molekylär släktforskning har han också hittat en ny familj av botulinumtoxiner, där en variant kan bekämpa malariamyggor.
Botulinumtoxiner är proteiner som består av tre delar. En som kopplar till cellen (gul), en som gör ett hål i cellens yta (blå) och en som skickas in i cellen (röd). Den sistnämnda orsakar sådan skada att nervcellen förlamas. Bild: Pål Stenmark
Nervgiftet botulinumtoxin, eller botox som det brukar kallas, är mest känt för att ha en undergörande effekt på rynkor. Giftet förlamar hudens muskler så att de slappnar av. Men botox används också inom vården mot en rad olika problem, exempelvis kronisk migrän, svåra svettningar och krampande muskler.
– En gång var jag på Astrid Lindgrens sjukhus för att se hur det används. De behandlade en tjej med en cp-skada. Hon hade kramper i vaden som gjorde att hon gick på tå. Men när man injicerade lite botox i musklerna slappnade de av och då kunde hon gå nästan normalt, säger Pål Stenmark, professor i biokemi vid Stockholms universitet.
I över tio år har han studerat olika botulinumtoxiner och han känner det giftiga proteinet in i minsta atomdetalj. Han ser det som en legobyggsats som han kan förändra för att det ska få nya funktioner och bli ännu mer användbart.
Läs hela nyheten
