Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Positiva 18-månadersresultat för vutrisiran som behandling av hATTR-amyloidos med polyneuropati

Alnylam meddelar positiva 18 månaders topline-resultat från fas 3-studien HELIOS-A som utvärderar vutrisiran som behandling av patienter med hATTR-amyloidos med polyneuropati. Samtliga primära effektmått för studien uppnåddes, inklusive statistiskt signifikant förbättring av progression av neuropati, livskvalitet (QOL), gånghastighet, nutritionsstatus och funktionsnedsättning (R-ODS), jämfört med placebo.

Vid 18 månader visades också förbättringar avseende explorativa effektmått, inklusive upptag av teknetium i förhållande till baslinjen i en planerad kohort, vilket innebär potentiella bevis för minskad belastning på hjärtat. Säkerhet och tolerabilitet för vutrisiran i studien var fortsatt lovande. Företaget avser att presentera dessa resultat i början av 2022 vid en kommande medicinsk kongress. Ansökan om godkännande av vutrisiran utvärderas av de europeiska och amerikanska läkemedelsmyndigheterna.

Läs hela pressmeddelandet

 

Liknande poster

EU godkänner vutrisiran för behandling av hATTR-amyloidos med polyneuropati

Nya fas 3-data för vutrisiran presenterade

Alnylam ansöker om godkännande för vutrisiran för behandling av hATTR-amyloidos med polyneuropati