Ny tillväxtfaktor i klinisk prövning för Parkinsons sjukdom
Ny tillväxtfaktor i klinisk prövning för Parkinsons sjukdom
Inflammation och brist på tillväxtfaktorer tycks bidra till cellförlust av dopaminerga celler och därmed till progressionen av Parkinsons sjukdom, vilket bildar bakgrunden till att tillförsel av tillväxtfaktorer räknas bland potentiella protektiva behandlingar. Flera trofiska och neurotrofiska faktorer har undersökts genom åren i parkinsondjurmodeller.1 Dock har enbart två neurotrofiska faktorer (glial cell derived neurotrophic factor, GDNF, och neurturin), båda medlemmar av GDNF-familjen, kommit till kliniska försök vid Parkinsons sjukdom.
STUDIER MED GDNF OCH NEURTURIN HAR VARIT BESVIKELSER
GDNF och neurturin har testats i olika applikationsformer (intracerebroventrikulär, intrastriatal, intranigral) i parkinsonpatienter, tyvärr dock med begränsad framgång.2,3 I placebokontrollerade studier har varken GDNF eller neurturin kunnat visa någon signifikant klinisk effekt. Nyligen har inte heller administration av AAV-neurturin i både substantia nigra och striatum visat någon förbättring jämfört med placebobehandlade patienter.4 En anledning till oförmågan hos GDNF att ge en klinisk effekt, tros vara en nedreglering av GDNFreceptorer på dopaminerga celler som orsakas av alfasynuklein, proteinen som ackumuleras vid Parkinsons sjukdom.5 Resultaten från en klinisk studie med en ny tillväxtfaktor inger dock hopp om att man på sikt kan bromsa dopaminerg celldöd och stabilisera dopaminproduktionen till naturliga nivåer. Platelet derived growth factor (PDGF-BB) är en tillväxtfaktor som tycks ha potential att bli den första sjukdomsmodifierande behandlingen vid Parkinsons sjukdom i kliniskt bruk.
